2023年2月14日，基石药业-B（02616.HK）宣布日前发布的中国首部系统性肥大细胞增多症（「SM」）临床诊疗指南—《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南》（「指南」）将阿伐替尼片（泰吉华®）纳入用药推荐，用于治疗晚期SM。

阿伐替尼片（泰吉华）是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，基石药业与Blueprint Medicines Corporation（NASDAQ：BPMC）（「Blueprint Medicines」）达成独家合作和授权协议，获得了阿伐替尼片在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的独家开发和商业化权利。

指南由中华医学会血液学分会实验诊断学组和中国肥大细胞增多症研究网络牵头，在广泛征求国内专家意见基础上制定。

该指南制定了明确的SM的定义、规范的诊断程序、规范的诊断及鉴别诊断标准、规范的预后和危险分层方法、规范的治疗方案以及规范的SM疗效评估标准等内容。

此次指南的发布，将进一步规范我国血液科医师对SM的临床诊治，推动SM领域的快速与创新发展，造福中国SM患者。

根据公告，SM是一种罕见疾病，约95%的患者是由KITD816V突变引起的。

SM分为两种亚型，一是惰性SM，是SM的最常见类型，占SM病例的绝大多数，另外一种为晚期SM，这是一组高危SM亚型，包括侵袭性SM（「ASM」）、伴有相关血液肿瘤的SM（「SM-AHN」）和肥大细胞白血病（「MCL」）。

除了肥大细胞激活症状外，晚期SM还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和较差的生存预后相关。

阿伐替尼片（泰吉华）已获美国食品药品监督管理局（「FDA」）批准上市，用于治疗晚期SM成人患者，包括：ASM、SM-AHN和MCL。

此前，FDA已授予阿伐替尼片（泰吉华）治疗晚期SM的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。

欧 盟委员会也已批准其以商品名AYVAKYT上市销售，用于治疗至少一次全身治疗后患有ASM、SM-AHN、MCL以及携带PDGFRAD842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。